新華社北京7月5日電(記者彭茜)隨著(zhù)深度學(xué)習等技術(shù)進(jìn)步,人工智能在新藥研發(fā)中扮演著(zhù)越發(fā)重要的角色。近日,中國學(xué)者參與的國際研究團隊利用人工智能發(fā)現了“漸凍癥”的潛在治療靶點(diǎn),為該疾病的治療提供了新思路。
“漸凍癥”醫學(xué)名稱(chēng)為肌萎縮側索硬化癥,是一種神經(jīng)退行性疾病,會(huì )影響大腦和脊髓中的運動(dòng)神經(jīng)元,造成運動(dòng)神經(jīng)元死亡,令大腦無(wú)法控制肌肉運動(dòng)。主要臨床表現是肌肉逐漸萎縮無(wú)力,患者最后會(huì )因呼吸衰竭而死亡。目前“漸凍癥”的治療原則以減輕癥狀為主,已獲批用于治療“漸凍癥”的藥物幾乎不能逆轉患者的任何神經(jīng)退行性癥狀。
在人工智能藥物研發(fā)公司英矽智能、美國約翰斯·霍普金斯大學(xué)醫學(xué)院、哈佛大學(xué)附屬馬薩諸塞綜合醫院、中國清華大學(xué)等機構合作的研究中,研究人員利用名為“PandaOmics”的人工智能生物靶點(diǎn)發(fā)現平臺分析了來(lái)自多個(gè)公共數據集的大量中樞神經(jīng)系統樣本轉錄組數據,以及大量“漸凍癥”患者運動(dòng)神經(jīng)元樣本的轉錄組和蛋白組數據。
人工智能通過(guò)分析這些與“漸凍癥”疾病進(jìn)展有關(guān)的大數據,從中確定了17個(gè)高置信度靶點(diǎn)和11個(gè)全新治療靶點(diǎn)。研究人員隨后在模擬“漸凍癥”患者情況的果蠅模型中進(jìn)行驗證,證實(shí)在上述28個(gè)靶點(diǎn)中,有18個(gè)靶點(diǎn)可減緩神經(jīng)退行性癥狀。
相關(guān)論文已于近日發(fā)表在國際期刊《衰老神經(jīng)科學(xué)前沿》雜志上。論文作者之一、清華大學(xué)藥學(xué)院教授魯白接受新華社記者采訪(fǎng)時(shí)表示:“從由人工智能驅動(dòng)在海量數據集中發(fā)現靶點(diǎn),到在小鼠、果蠅等多個(gè)模型系統中進(jìn)行生物驗證,再到通過(guò)研究者發(fā)起的試驗進(jìn)行快速臨床測試,這代表了一種新趨勢,有望大大降低藥物開(kāi)發(fā)的成本和時(shí)間。更重要的是成功率的提升,特別是針對神經(jīng)退行性疾病而言。”
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